<재미삼아 읽는데 공부도 되는 시리즈> "불치병을 고치는 단 한 번의 주사, 그 주사 한 방의 가격은 5억 원이 넘습니다." 2017년 미 FDA가 인류 역사상 최초로 유전자 치료제를 승인했을 때, 월가는 충격과 환호에 휩싸였습니다. 바이오 투자의 패러다임이 '관리(Treat)'에서 '완치(Cure)'로 바뀐 순간이었습니다. 당시 승인된 주인공은 두 개였습니다. 8월에 승인된 노바티스의 킴리아(Kymriah), 그리고 12월에 승인된 로슈(당시 스파크 테라퓨틱스)의 룩스투나(Luxturna). 이 두 신약은 단순히 '새로운 약'이 아니라, '돈이 되는 새로운 플랫폼'의 탄생을 알렸습니다. 투자자 관점에서 킴리아(CAR-T 치료제)는 충격 그 자체였습니다. 환자의 몸에서 피를 뽑아, 면역세포(T세포)에 암세포만 저격하는 유전자를 심은 뒤, 다시 몸에 넣어주는 방식이죠. 제조 공정 자체가 하나의 거대한 하이테크 공장이었습니다. 제조·물류(SMC) 밸류체인이라는 새로운 투자 섹터가 열린 겁니다. 뒤이어 승인된 룩스투나는 아예 눈(안구)에 정상 유전자를 탑재한 바이러스(AAV)를 직접 주입했습니다. 실명 위기 환자의 시력을 되찾아주며 '체내 유전자 전달체(Vector)' 기술을 입증했죠. 이때부터 글로벌 빅파마들은 AAV 플랫폼을 가진 유망 바이오텍을 유망 타깃으로 삼고 미친 듯이 M&A를 진행하기 시작합니다. "그런데 약값이 수억 원인데 누가 사나요?" 맞습니다. 초고가 약가는 초기 투자자들의 가장 큰 우려였습니다. 하지만 시장은 영리했습니다. '매달 평생 먹어야 하는 약값'과 '단 한 번으로 끝나는 완치 비용'을 저울질하기 시작한 거죠. 가치 기반 약가(Value-based pricing)라는 새로운 약가 산정 모델이 시장에 안착하는 계기가 됩니다. 2017년이 '유전자 치료제 원년'으로 불리는 이유는 명확합니다. - 기술의 실현 가능성(Proof of Concept) 입증 - 규제 당국(FDA)의 승인 가이드라인 정립 - 초고가 의약품에 대한 시장의 지불 의사 확인 이 세 가지 삼박자가 맞아떨어지며 리스크가 거대했던 바이오 섹터가 '확신의 성장 섹터'로 전환되었기 때문입니다. 2017년의 이 이정표는 이후 RNA 치료제, 크리스퍼(CRISPR) 유전자 가위 기술로 이어지는 거대한 바이오 메가트렌드의 주춧돌이 되었습니다. 바이오 lover라면, 반드시 기억해야 할 역사적 순간. 결국 위대한 혁신은 시장의 우려를 뚫고 상업적 숫자로 자신을 증명해 냅니다.